em pessoas com fibrose cística, uma proteína que liberta um agente chave de combate à infecção (esferas vermelhas), está desaparecida ou com defeito (fita castanha)., A anfotericina (estrutura branca) pode formar canais para libertar bicarbonato, restaurando as propriedades antibióticas do líquido superficial das vias aéreas, que desempenha um papel fundamental na manutenção da saúde pulmonar. Rebecca Schultz, Carle Illinois College of Medicine

pesquisadores dizem que um medicamento antifúngico amplamente utilizado pode ter a promessa de tratar pessoas com fibrose cística, uma doença genética que coloca a vida em risco que causa danos graves aos pulmões., Em estudos usando modelos de células humanas e animais, os pesquisadores descobriram que a medicação, chamada anfotericina, ajuda as células pulmonares a funcionar de uma forma que poderia tornar mais fácil para os pacientes para combater infecções pulmonares bacterianas crônicas que são uma marca da doença. Os resultados do estudo, que foi apoiado em parte pelo National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI), parte dos National Institutes of Health, serão publicados na revista Nature.,

Se os estudos em humanos validar os resultados, o uso da droga pode ser uma boa notícia para os mais de 30.000 pessoas nos Estados Unidos e 70.000 em todo o mundo que vivem com fibrose cística, uma doença sem cura e poucas opções de tratamento. Tem uma promessa especial para um subgrupo de pacientes, cerca de 10 por cento das pessoas com fibrose cística, que não respondem a qualquer tratamento.

“A notícia realmente emocionante é que a anfotericina é um medicamento que já está aprovado e disponível no mercado”, disse Martin D. Burke, M. D., Ph. D.,, líder do estudo e professor de química na Universidade de Illinois em Champaign. “Achamos que é um bom candidato.”

fibrose quística é causada por um defeito num gene chamado TFTR (fibrose quística, regulador de condutância transmembranar). Este gene normalmente faz uma proteína que controla ou canaliza o movimento dentro e fora das células de materiais como sal, bicarbonato e água—todos os quais são importantes para a função pulmonar normal., Em pessoas com fibrose cística, no entanto, o gene defeituoso faz uma proteína que é em si defeituosa, causando a acumulação de muco ácido e pegajoso que não só entope os pulmões e torna difícil de respirar, mas também torna os pulmões vulneráveis à infecção bacteriana.enquanto alguns tratamentos estão atualmente disponíveis, eles são limitados porque diferentes pessoas têm diferentes tipos de proteínas mutadas, e porque 10 por cento das pessoas com fibrose cística não fazem nenhuma proteína., Mas a anfotericina, disse Burke, tem o potencial de funcionar independentemente do tipo de mutação, e mesmo quando a proteína está faltando.
“Em vez de tentar corrigir a proteína ou fazer terapia genética – o último dos quais ainda não é eficaz no pulmão – usamos uma pequena molécula substituto que pode executar a função do canal da proteína faltante ou defeituosa”, disse Burke. Os pesquisadores chamam este substituto-a anfotericina – de “prótese molecular”, porque ele restaura função muito como um dispositivo prostético faz quando substitui um membro.,nos seus estudos, os investigadores utilizaram tecido pulmonar de doentes com fibrose cística, bem como modelos de suínos de fibrose cística, e descobriram que a anfotericina estimulou uma série de alterações associadas à melhoria da função pulmonar — restauração dos níveis de pH, melhoria da viscosidade e aumento da actividade antibacteriana, entre outras. os investigadores observaram que a anfotericina pode ser administrada directamente aos pulmões para evitar efeitos secundários frequentes. Eles advertiram que mais estudos experimentais são necessários antes que o medicamento seja seguro para tratar a fibrose quística em pessoas. Mas os especialistas têm esperança.,
” a comunidade de fibrose cística está realmente na necessidade de novas terapias para reduzir o fardo desta doença. Estamos interessados em ver como esse potencial tratamento se apresenta nos ensaios clínicos no futuro”, disse James Kiley, Diretor da Divisão de doenças pulmonares da NHLBI.Este trabalho foi apoiado em parte pelo National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI grant HL091842) e pelo National Institute of General Medical Sciences (NIGMS grant 5R35GM118185). Ambos fazem parte dos Institutos Nacionais de saúde. O estudo foi também apoiado por outras instituições fora da NIH., Para uma divulgação de financiamento mais completa, por favor veja o artigo de pesquisa completa.sobre o National Heart, Lung, and Blood Institute( NHLBI): NHLBI é o líder global em conduzir e apoiar a pesquisa em doenças do Coração, Pulmão e sangue e distúrbios do sono que avança o conhecimento científico, melhora a saúde pública e salva vidas. Para mais informações, visite www.nhlbi.nih.gov sobre os Institutos Nacionais de saúde (NIH):NIH, a agência de pesquisa médica do país, inclui 27 Institutos e centros e é um componente do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA., A NIH é a principal agência federal que realiza e apoia pesquisas médicas básicas, clínicas e translacionais, e está investigando as causas, tratamentos e curas para doenças comuns e raras. Para mais informações sobre a NIH e seus programas, visite www.nih.gov … transformando a descoberta em Saúde ###