en personas con fibrosis quística, falta o está defectuosa una proteína que libera un agente clave para combatir infecciones (esferas rojas) (cinta marrón)., La anfotericina (estructura blanca) puede formar canales para liberar bicarbonato, restaurando las propiedades antibióticas del líquido de la superficie de la vía aérea, que desempeña un papel clave en el mantenimiento de la salud pulmonar. Rebecca Schultz, Carle Illinois College of Medicine

Los investigadores dicen que un medicamento antifúngico ampliamente utilizado puede ser prometedor para el tratamiento de personas con fibrosis quística, un trastorno genético potencialmente mortal que causa daños graves a los pulmones., En estudios con células humanas y modelos animales, los investigadores encontraron que el medicamento, llamado anfotericina, ayuda a las células pulmonares a funcionar de una manera que podría facilitar que los pacientes luchen contra las infecciones pulmonares bacterianas crónicas que son un sello distintivo de la enfermedad. Los hallazgos del estudio, que fue apoyado en parte por el Instituto Nacional del corazón, los pulmones y la sangre (NHLBI), parte de los Institutos Nacionales de salud, aparecerán en la revista Nature.,

si los estudios en humanos validan los hallazgos, el uso del medicamento podría ser una buena noticia para las más de 30,000 personas en los Estados Unidos y 70,000 en todo el mundo que viven con fibrosis quística, una enfermedad sin cura y pocas opciones de tratamiento. Tiene una promesa especial para un subconjunto de pacientes, alrededor del 10 por ciento de las personas con fibrosis quística, que no responden a ningún tratamiento.

«La noticia realmente emocionante es que la anfotericina es un medicamento que ya está aprobado y disponible en el mercado», dijo Martin D. Burke, M. D., Ph. D.,, líder del estudio y profesor de química en la Universidad de Illinois en Champaign. «Creemos que es un buen candidato.»

la fibrosis quística es causada por un defecto en un gen llamado CFTR (regulador de conductancia transmembrana de fibrosis Quística). Este gen normalmente produce una proteína que controla o canaliza el movimiento dentro y fuera de las células de materiales como la sal, el bicarbonato y el agua, todos los cuales son importantes para la función pulmonar normal., En las personas con fibrosis quística, sin embargo, el gen defectuoso produce una proteína que en sí misma es defectuosa, causando la acumulación de moco ácido y pegajoso que no solo obstruye los pulmones y dificulta la respiración, sino que también hace que los pulmones sean vulnerables a la infección bacteriana.

si bien algunos tratamientos están disponibles actualmente, son limitados porque diferentes personas tienen diferentes tipos de proteínas mutadas y porque el 10 por ciento de las personas con fibrosis quística no producen ninguna proteína., Pero la anfotericina, dijo Burke, tiene el potencial de funcionar independientemente del tipo de mutación, e incluso cuando falta la proteína.»en lugar de tratar de corregir la proteína o hacer terapia génica, la última de las cuales aún no es efectiva en el pulmón, usamos una pequeña molécula sustituta que puede realizar la función de canal de la proteína faltante o defectuosa», dijo Burke. Los investigadores llaman a este Sustituto, la anfotericina, una «prótesis molecular», porque restaura la función de manera similar a como lo hace un dispositivo protésico cuando reemplaza una extremidad.,

en sus estudios, los investigadores utilizaron tejido pulmonar de pacientes con fibrosis quística, así como modelos porcinos de fibrosis quística, y encontraron que la anfotericina estimuló una serie de cambios asociados con la mejora de la función pulmonar: restauración de los niveles de pH, mejora de la viscosidad y aumento de la actividad antibacteriana, entre otros. los investigadores observaron que la anfotericina se puede administrar directamente a los pulmones para evitar efectos secundarios comunes. Advirtieron que se necesitan más estudios experimentales antes de que el medicamento sea seguro para tratar la fibrosis quística en las personas. Pero los expertos tienen esperanza.,
» la comunidad de la fibrosis quística realmente necesita nuevas terapias para reducir la carga de esta enfermedad. Estamos interesados en ver cómo funciona Este posible tratamiento en los ensayos clínicos en el futuro», dijo James Kiley, PH.D., director de la División de enfermedades pulmonares del NHLBI.este trabajo fue apoyado en parte por el Instituto Nacional del corazón, los pulmones y la sangre (NHLBI grant HL091842) y el Instituto Nacional de ciencias médicas generales (NIGMS grant 5R35GM118185). Ambos forman parte de los Institutos Nacionales de la salud. El estudio también contó con el apoyo de otras instituciones fuera de los NIH., Para una divulgación más completa de los fondos, consulte el artículo de investigación completo.acerca del Instituto Nacional del corazón, los pulmones y la sangre (NHLBI): el NHLBI es el líder mundial en la realización y el apoyo a la investigación sobre enfermedades del corazón, los pulmones y la sangre y trastornos del sueño que avanza el conocimiento científico, mejora la salud pública y salva vidas. Para más información, visite www.nhlbi.nih.gov.

acerca de los Institutos Nacionales de salud (NIH):NIH, la agencia de Investigación Médica de la nación, incluye 27 institutos y centros y es un componente del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos., NIH es la principal agencia federal que lleva a cabo y apoya la investigación médica básica, clínica y traslacional, y está investigando las causas, tratamientos y curas para enfermedades comunes y raras. Para obtener más información sobre los NIH y sus programas, visite www.nih.gov.

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