Communiqué De Presse

mercredi 13 mars 2019

découverte financée par les NIH utilise un médicament antifongique commun pour améliorer la capacité des poumons à combattre

chez les personnes atteintes de fibrose kystique, une protéine qui libère un agent de lutte contre les infections clé (sphères rouges), est manquante ou défectueuse (ruban brun)., L’amphotéricine (structure blanche) peut former des canaux pour libérer du bicarbonate, rétablissant les propriétés antibiotiques du liquide de surface des voies respiratoires, qui joue un rôle clé dans le maintien de la santé pulmonaire. Rebecca Schultz, Carle Illinois College of Medicine

des chercheurs affirment qu’un médicament antifongique largement utilisé pourrait être prometteur pour le traitement des personnes atteintes de fibrose kystique, une maladie génétique potentiellement mortelle qui cause de graves dommages aux poumons., Dans des études utilisant des cellules humaines et des modèles animaux, les chercheurs ont découvert que le médicament, appelé amphotéricine, aide les cellules pulmonaires à fonctionner d’une manière qui pourrait faciliter la lutte contre les infections pulmonaires bactériennes chroniques qui sont une caractéristique de la maladie. Les résultats de l’étude, qui a été soutenue en partie par le National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI), qui fait partie des National Institutes of Health, paraîtront dans la revue Nature.,

Si les études humaines valident les résultats, l’utilisation du médicament pourrait être une bonne nouvelle pour plus de 30 000 personnes aux États-Unis et 70 000 dans le monde qui vivent avec la fibrose kystique, une maladie sans remède et peu d’options de traitement. Il est particulièrement prometteur pour un sous-ensemble de patients, environ 10% des personnes atteintes de fibrose kystique, qui ne répondent à aucun traitement.

« La Nouvelle vraiment excitante est que l’amphotéricine est un médicament déjà approuvé et disponible sur le marché”, a déclaré Martin D. Burke, MD, Ph. D.,, chef de file de l’étude et professeur de chimie à l’Université de l’Illinois à Champaign. « Nous pensons que c’est un bon candidat.”

la fibrose kystique est causée par un défaut dans un gène appelé CFTR (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Ce gène fabrique normalement une protéine qui contrôle ou canalise le mouvement dans et hors des cellules de matériaux tels que le sel, le bicarbonate et l’eau—qui sont tous importants pour la fonction pulmonaire normale., Chez les personnes atteintes de fibrose kystique, cependant, le gène défectueux fabrique une protéine qui est elle-même défectueuse, provoquant l’accumulation de mucus acide et collant qui non seulement obstrue les poumons et les rend difficiles à respirer, mais rend également les poumons vulnérables aux infections bactériennes.

bien que certains traitements soient actuellement disponibles, ils sont limités parce que différentes personnes ont différents types de protéines mutées et parce que 10% des personnes atteintes de fibrose kystique ne produisent aucune protéine., Mais l’amphotéricine, a déclaré Burke, a le potentiel de fonctionner quel que soit le type de mutation, et même lorsque la protéine est manquante.
 » au lieu d’essayer de corriger la protéine ou de faire une thérapie génique – cette dernière n’est pas encore efficace dans le poumon – nous utilisons une petite molécule de substitution qui peut remplir la fonction de canal de la protéine manquante ou défectueuse”, a déclaré Burke. Les chercheurs appellent ce substitut-l’amphotéricine-une « prothèse moléculaire », car il restaure la fonction un peu comme un appareil prothétique lorsqu’il remplace un membre.,

dans leurs études, les chercheurs ont utilisé des tissus pulmonaires de patients atteints de fibrose kystique, ainsi que des modèles porcins de fibrose kystique, et ont constaté que l’amphotéricine stimulait une foule de changements associés à l’amélioration de la fonction pulmonaire — restauration des niveaux de pH, amélioration de la viscosité et augmentation de l’activité antibactérienne, entre autres.
Les chercheurs ont noté que l’amphotéricine peut être administrée directement aux poumons pour éviter les effets secondaires courants. Ils ont averti que d’autres études expérimentales sont nécessaires avant que le médicament ne soit sûr pour traiter la fibrose kystique chez les personnes. Mais les experts ont bon espoir.,
 » la communauté de la fibrose kystique a vraiment besoin de nouvelles thérapies pour réduire le fardeau de cette maladie. Nous sommes intéressés de voir comment ce traitement potentiel fonctionne dans les essais cliniques à l’avenir”, a déclaré James Kiley, Ph.D., Directeur de la Division des maladies pulmonaires à l’IBSN.
Ce travail a été soutenu en partie par le National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI grant HL091842) et le National Institute of General Medical Sciences (NIGMS grant 5R35GM118185). Les deux font partie des instituts nationaux de la santé. L’étude a également été soutenue par d’autres institutions en dehors des NIH., Pour une divulgation plus complète du financement, veuillez consulter l’article de recherche complet.
À propos du National Heart, Lung, and Blood Institute( NHLBI): NHLBI est le leader mondial dans la conduite et le soutien de la recherche sur les maladies cardiaques, pulmonaires et sanguines et les troubles du sommeil qui font progresser les connaissances scientifiques, améliorent la santé publique et sauvent des vies. Pour plus d’informations, visitez www.nhlbi.nih.gov.

À propos des National Institutes of Health (NIH):NIH, l’agence de recherche médicale du pays, comprend 27 instituts et centres et est une composante du Département AMÉRICAIN de la santé et des Services sociaux., NIH est le principal organisme fédéral menant et soutenant la recherche médicale fondamentale, clinique et translationnelle, et étudie les causes, les traitements et les remèdes pour les maladies courantes et rares. Pour plus d’informations sur NIH et ses programmes, visitez www.nih.gov.

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