Nelle persone con fibrosi cistica, una proteina che rilascia un agente chiave per combattere le infezioni (sfere rosse), è mancante o difettosa (nastro marrone)., L’amfotericina (struttura bianca) può formare canali per rilasciare il bicarbonato, ripristinando le proprietà antibiotiche del liquido superficiale delle vie aeree, che svolge un ruolo chiave nel mantenimento della salute polmonare. Rebecca Schultz, Carle Illinois College of Medicine

I ricercatori dicono che un farmaco antifungino ampiamente utilizzato può essere promettente per il trattamento di persone con fibrosi cistica, una malattia genetica pericolosa per la vita che causa gravi danni ai polmoni., In studi che utilizzano modelli di cellule umane e animali, i ricercatori hanno scoperto che il farmaco, chiamato amfotericina, aiuta le cellule polmonari a funzionare in un modo che potrebbe rendere più facile per i pazienti combattere le infezioni polmonari batteriche croniche che sono un segno distintivo della malattia. I risultati dello studio, che è stato sostenuto in parte dal National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI), parte del National Institutes of Health, appariranno sulla rivista Nature.,

Se gli studi sull’uomo convalidano i risultati, l’uso del farmaco potrebbe essere una buona notizia per le oltre 30.000 persone negli Stati Uniti e 70.000 in tutto il mondo che vivono con fibrosi cistica, una malattia senza cura e poche opzioni di trattamento. Ha una promessa speciale per un sottoinsieme di pazienti, circa il 10% delle persone con fibrosi cistica, che non rispondono a nessun trattamento.

“La notizia davvero eccitante è che l’amfotericina è un medicinale già approvato e disponibile sul mercato”, ha affermato Martin D. Burke, MD, Ph. D.,, leader dello studio e professore di chimica presso l’Università dell’Illinois a Champaign. “Pensiamo che sia un buon candidato.”

La fibrosi cistica è causata da un difetto in un gene chiamato CFTR (regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica). Questo gene produce normalmente una proteina che controlla o canalizza il movimento dentro e fuori le cellule di tali materiali come sale, bicarbonato e acqua—che sono tutti importanti per la normale funzione polmonare., Nelle persone con fibrosi cistica, tuttavia, il gene difettoso produce una proteina che è essa stessa difettosa, causando l’accumulo di muco acido e appiccicoso che non solo intasa i polmoni e rende difficile respirare, ma rende anche i polmoni vulnerabili alle infezioni batteriche.

Mentre alcuni trattamenti sono attualmente disponibili, sono limitati perché persone diverse hanno diversi tipi di proteine mutate e perché il 10% delle persone con fibrosi cistica non produce alcuna proteina., Ma l’amfotericina, ha detto Burke, ha il potenziale per funzionare indipendentemente dal tipo di mutazione e anche quando manca la proteina.
“Invece di cercare di correggere la proteina o fare terapia genica – l’ultima delle quali non è ancora efficace nel polmone – usiamo una piccola molecola surrogata che può svolgere la funzione di canale della proteina mancante o difettosa”, ha detto Burke. I ricercatori chiamano questo surrogato-l’amfotericina-una” protesi molecolare”, perché ripristina la funzione proprio come fa un dispositivo protesico quando sostituisce un arto.,

Nei loro studi, i ricercatori hanno utilizzato il tessuto polmonare di pazienti con fibrosi cistica, così come i modelli di maiale di fibrosi cistica, e hanno scoperto che l’amfotericina ha stimolato una serie di cambiamenti associati a una migliore funzione polmonare — ripristino dei livelli di pH, migliore viscosità e aumento dell’attività antibatterica, tra gli altri.
I ricercatori hanno notato che l’amfotericina può essere consegnata direttamente ai polmoni per evitare effetti collaterali comuni. Hanno avvertito che sono necessari ulteriori studi sperimentali prima che il farmaco sia sicuro per il trattamento della fibrosi cistica nelle persone. Ma gli esperti sono fiduciosi.,
” La comunità della fibrosi cistica ha veramente bisogno di nuove terapie per ridurre il carico di questa malattia. Siamo interessati a vedere come questo potenziale trattamento si comporta in studi clinici in futuro”, ha detto James Kiley, Ph. D., direttore della Divisione delle malattie polmonari presso la NHLBI.
Questo lavoro è stato sostenuto in parte dal National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI grant HL091842) e dall’Istituto Nazionale di Scienze Mediche generali (NIGMS grant 5R35GM118185). Entrambi fanno parte del National Institutes of Health. Lo studio è stato sostenuto anche da altre istituzioni al di fuori del NIH., Per una divulgazione di finanziamento più completa, si prega di consultare l’articolo completo di ricerca.
A proposito del National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI): NHLBI è il leader globale nella conduzione e supporto della ricerca nel cuore, polmone, e malattie del sangue e disturbi del sonno che avanza la conoscenza scientifica, migliora la salute pubblica, e salva la vita. Per ulteriori informazioni, visitare www.nhlbi.nih.gov.

Informazioni sui National Institutes of Health (NIH): NIH, l’agenzia di ricerca medica della nazione, comprende 27 istituti e centri ed è un componente del Dipartimento della Salute e dei Servizi umani degli Stati Uniti., NIH è la principale agenzia federale che conduce e sostiene la ricerca medica di base, clinica e traslazionale e sta studiando le cause, i trattamenti e le cure per le malattie comuni e rare. Per ulteriori informazioni su NIH e sui suoi programmi, visita www.nih.gov.

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