DaxibotulinumtoxinA per iniezione per il trattamento della distonia cervicale ha soddisfatto gli endpoint primari e secondari nello studio ASPEN-1 di fase 3, secondo i risultati topline pubblicati oggi da Revance Therapeutics.
Questo agente ha il potenziale per ridurre la frequenza delle iniezioni di distonia cervicale fino al 50% all’anno, notano in un comunicato stampa.,
ASPEN-1 è stato uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli su 301 pazienti con distonia cervicale provenienti da 60 siti negli Stati Uniti, in Canada e in Europa.
I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere una singola iniezione di 125 unità o 250 unità di daxibotulinumtoxinA o placebo e sono stati seguiti fino a 36 settimane.
Il trattamento con daxibotulinumtoxinA ha portato a un miglioramento clinicamente significativo dei segni e dei sintomi della distonia cervicale alle settimane 4 e 6, in media, ha detto la società.,
Rispetto al placebo, i pazienti trattati con 125 o 250 unità hanno avuto un miglioramento statisticamente significativo maggiore rispetto al basale sul Toronto Western Spasmodic Torcicollis Rating Scale (TWSTRS)-Total score (12,7 e 10,9, rispettivamente, vs 4,3; P <.0001 e P = .0006).
La durata mediana dell’effetto è stata di 24,0 settimane per la dose più bassa e di 20,3 settimane per la dose più alta, in base al tempo mediano alla perdita dell ‘ 80% dell’effetto di picco del trattamento.,
Alle settimane 4 e 6, i risultati sulle scale Clinical Global Impression of Change (CGIC) e Patients’ Global Impression of Change (PGIC), due endpoint secondari, erano coerenti e mostravano un miglioramento statisticamente significativo maggiore del placebo (P<.001), ha detto la società.,
“Sono stato felice di vedere sia il grado che la durata del sollievo che DaxibotulinumtoxinA per iniezione ha fornito soggetti di prova in ASPEN-1”, ha detto l’investigatore di prova Joseph Jankovic, MD, professore di neurologia, Baylor College of Medicine, Houston, Texas, nel comunicato.
“Attualmente, la maggior parte dei pazienti con distonia cervicale visita il proprio medico da 3 a 4 volte l’anno per iniezioni, il che pone un pesante onere sul tempo e sul programma dei pazienti., Spesso, l’effetto del trattamento svanisce tra le iniezioni, influenzando in modo significativo la qualità del loro lavoro e della vita personale”, ha spiegato Jankovic.
“Se un trattamento potesse offrire una maggiore durata dell’effetto, richiedendo così meno viaggi ogni anno per la reiniezione, immagino che i pazienti lo troverebbero abbastanza vantaggioso”, ha aggiunto.
La DaxibotulinumtoxinA è risultata generalmente sicura e ben tollerata per 36 settimane, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento e nessun aumento dose-dipendente degli eventi avversi.,
Gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati generalmente transitori e di gravità da lieve a moderata, con un caso di dolore al collo segnalato come grave, che si è risolto 2 giorni dopo l’insorgenza. Gli eventi avversi più comuni correlati al trattamento sono stati dolore/eritema al sito di iniezione e cefalea.
L’incidenza di disfagia e debolezza muscolare, considerati eventi avversi di particolare interesse con i trattamenti con tossina botulinica per la distonia cervicale, era “incoraggiante bassa”, ha detto la società.
La disfagia si è verificata in 1.,il 6% dei pazienti ha ricevuto la dose più bassa e il 3,9% la dose più alta; la debolezza muscolare si è verificata rispettivamente nel 4,7% e nel 2,3%.
La società si aspetta risultati dal companion ASPEN-OLS phase 3, open-label, long-term safety trial, che ha arruolato 354 pazienti, nel 2021.
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